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干细胞治疗帕金森拜耳干细胞疗法获FDA [复制链接]

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年7月22日/医麦客新闻eMedClubNews/--帕金森病是一种进行性神经退行性疾病,由大脑中的神经细胞损伤引起,导致多巴胺水平降低。运动和非运动症状的恶化是由产生多巴胺的神经元的损失引起的。帕金森病通常始于一只手的震颤。其他症状是僵硬、痉挛和运动障碍。帕金森病是第二大最常见的神经退行性疾病,影响超过万人,其中万人在北美。

由于帕金森病具有高患病率、高致残率和慢性病程等特点,极大地影响了患者及其家人的生活质量,给社会带来沉重的负担。

目前,临床上主要以药物治疗、康复训练等对症治疗方法,尚无有效控制疾病的手段。因此,寻找有效干预该病方法具有重要意义。根据目前已经公布的临床试验结果显示,干细胞治疗帕金森十分具有前景。因此,干细胞也被广泛视为PD的有希望的新一代疗法。

干细胞治疗帕金森

在过去20年中,基于干细胞科学和分子生物学研究的不断进步,促进了干细胞衍生的多巴胺神经元移植治疗帕金森病的快速发展,显现出细胞移植疗法临床开展的广阔前景。虽然细胞移植疗法不是治愈性的,但可以显著改善帕金森病患者的病程进展。

已有研究证实,PD(Parkinson’sDisease)不是一种单纯的黑质多巴胺神经元丢失的疾病,还包括大量其他类型的神经元丢失。以运动特征为主要症状的帕金森病,已经证明了多巴胺类药(多巴胺能激动剂,如左旋多巴)的疗效。

既然激动多巴胺能达到治疗帕金森目的,科学家们开始尝试使用细胞移植来修复损坏的神经环路或补充减少的神经递质(多巴胺)。

科学家们在小鼠模型上移植被诱导分化成多巴胺能神经元的干细胞,试图修复这些小鼠的神经回路,达到改善病情的目的。试验表明,通过移植这些干细胞,小鼠的运动功能确实有得到改善。

目前用于产生多巴胺神经元的多能干细胞主要有两种类型,ESCs和iPSCs。

▲帕金森病临床细胞移植试验中使用的两种主要干细胞来源的示意图

拜耳公司(BayerAG)旗下的的全资子公司BlueRockTherapeutics近日宣布,DA01已获得美国食品药品管理局(FDA)的快速通道认证,用于治疗晚期帕金森病(PD)。DA01是一款多能干细胞衍生多巴胺能神经元疗法,目前正在进行一项一期研究。

BlueRock使用真正的多巴胺能神经元,旨在重新支配人脑受影响的区域并逆转退化过程,从而实现恢复运动功能的可能。BlueRock的临床试验将在美国与加拿大的研究中心招募十名患者。I期研究(NCT)的主要目标是评估DA01细胞移植后一年期的安全性与耐受性。该研究的次要目标是评估移植后一年期和两年期移植细胞存活与运动效应的证据,评估两年期的持续安全性和耐受性,以及评估移植的可行性。

与此同时,拜耳旗下另一家公司AsklepiosBioPharmaceutical(AskBio)也推动了一项同样旨在为帕金森病提供前沿治疗方法的基因治疗研究计划。该项目目前在1b期临床研究阶段,正在招募和评估患者,以评估药物安全性和初步疗效。

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年6月,美国休斯顿地区非营利组织希望生物科学干细胞研究基金会(HBSCRF)获得美国食品和药物管理局(FDA)批准开展一项关于同种异体脂肪来源间充质干细胞,多次静脉输注,治疗帕金森的2期临床试验(NCT),旨在评估该疗法的有效性和安全性,以及在改善帕金森病患者日常生活活动和生活质量方面的作用。

截至目前,在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究有近30项,其中涉及的干细胞种类包括诱导多能干细胞,间充质干细胞,神经干细胞,胚胎干细胞等。

随着人们平均寿命的延长,目前帕金森病已经成为继肿瘤、心脑血管疾病之后,中老年人面临的第三大“杀手”。帕金森的治疗以及患者生活的改善成为了科学研究的热点。帕金森是一种十分常见的神经退行性疾病,如今干细胞已经成为了帕金森病治疗的重要研究趋势,再加上干细胞在临床上不断取得新进展,未来功能性治疗有望取得突破。

参考资料:

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